Para alcançar a Cobertura Universal da Saúde e “não deixar ninguém para trás”, as pessoas que vivem com uma doença rara (PLWRD) em todo o mundo e todas as doenças raras devem ter acesso equitativo a medicamentos e terapias.
acesso aos medicamentos
Os tratamentos considerados “padrão de cuidados” para muitas doenças raras não estão muitas vezes disponíveis para PLWRD, especialmente em países de baixo e médio rendimento (PRMI).
Entre as muitas barreiras ao acesso estão a falta de transparência nos preços, processos regulamentares ineficientes, bem como barreiras ao longo da via de acesso dos pacientes, incluindo a falta de reembolso, desafios de diagnóstico, conhecimento limitado das opções de tratamento, e a ausência de infra-estruturas para gerir a administração e monitorizar a utilização.
IRDiRC/RDI Grupo de trabalho global
Em 2021, a RDI e o International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) lançaram o Grupo de Trabalho de Acesso Global IRDiRC/RDI para melhorar o acesso a tratamentos de doenças raras, com um enfoque específico nos LMICs.
O novo Grupo de Trabalho sobre Acesso Global baseia-se nos resultados do antigo Grupo de Trabalho sobre Acesso do IRDiRC que visava melhorar os padrões de cuidados de saúde para doenças raras promovendo o acesso a terapias aprovadas.
Sob os auspícios do IRDiRC, o Grupo de Trabalho publicou o “ Lista Essencial de Medicamentos para Doenças Raras ” em Julho de 2021. A lista actual é composta por 204 medicamentos com designação órfã e/ou indicação de doenças raras pelas bases de dados da US Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), e/ou da China National Medical Products Administration (NMPA).
membros do grupo de trabalho
| Gareth Baynam | Departamento de Saúde da Austrália Ocidental, Austrália |
| Marc Dooms | Farmacêutico de Medicamentos Órfãos nos Hospitais Universitários de Leuven |
| William A. Gahl | Instituto Nacional de Investigação do Genoma Humano, NIH, EUA |
| Virgine Hivert | EURORDIS- Doenças Raras Europa, França |
| Flaminia Macchia | Rare Diseases InternationalRDI) |
| Ramaiah Muthyala | Organização Indiana para as Doenças Raras |
| Daniel O’Connor | Agência Reguladora dos Medicamentos e Produtos de Saúde, Reino Unido |
| Manuel Posada | Instituto de Salud Carlos III, Espanha |
| Ayda Ramazzina | Rare Diseases InternationalRDI) |
| Mary Wang | Rare Diseases InternationalRDI) |
| Samuel Wiafe | Iniciativa para as Doenças Raras do Gana |
| Scott Williams | Sanofi Genzyme, EUA |
| Durhane Wong-Rieger | Organização Canadiana para as Doenças Raras |
| Rachel Yang | Aliança da China para as Doenças Raras |
| Galliano Zanello | IRDiRC |
| Alba Ancochea | Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) |
| Kelly du Plessis | Doenças Raras na África do Sul |
| Michelle Erwee | Takeda, EUA |
| Safiyya Gassman | Pfizer, EUA |
objectivos – IRDiRC/RDI Global Access Working Group:
- Identificação de lacunas e barreiras sistémicas ao acesso, particularmente em LMICs
- Construir e actualizar o Lista Essencial de Medicamentos para Doenças Raras
- Reforçar a capacidade dos membros da RDI para defender a inclusão de medicamentos e instrumentos de diagnóstico de doenças raras na Lista de Medicamentos Essenciais da OMS e na Lista de Diagnósticos In Vitro Essenciais da OMS
- Convocar diálogos de múltiplas partes interessadas sobre o acesso a medicamentos em LMIC
O International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) promove a colaboração internacional e faz avançar a investigação das doenças raras em todo o mundo.
RDI é membro da Assembleia do Consórcio do IRDiRC e 13 membros da RDI fazem parte do Comité Constituinte de Defesa dos Doentes do IRDiRC, composto por organizações de defesa dos doentes de guarda-chuva.
Recursos chave
Para mais informações contacte, Mary Wang