Para lograr la Cobertura Sanitaria Universal y “no dejar a nadie atrás”, las personas que viven con una enfermedad rara (PLWRD) en todo el mundo y todas las enfermedades raras deben tener un acceso equitativo a los medicamentos y terapias.
acceso a los medicamentos
Los tratamientos considerados “estándar” para muchas enfermedades raras a menudo no están disponibles para las personas con enfermedades raras, especialmente en los países de ingresos bajos y medios (PIM).
Entre los numerosos obstáculos que dificultan el acceso se encuentran la falta de transparencia en la fijación de precios, la ineficacia de los procesos normativos, así como las barreras a lo largo de la vía de acceso de los pacientes, como la falta de reembolso, los problemas de diagnóstico, el conocimiento limitado de las opciones de tratamiento y la ausencia de infraestructuras para gestionar la administración y controlar el uso.
Grupo de trabajo global IRDiRC/RDI
En 2021, RDI y el Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) lanzaron el Grupo de Trabajo de Acceso Global de IRDiRC/RDI para mejorar el acceso a los tratamientos de las enfermedades raras, con un enfoque específico en los PIBM.
El nuevo Grupo de Trabajo sobre Acceso Global se basa en los resultados del anterior Grupo de Trabajo sobre Acceso del IRDiRC, cuyo objetivo era mejorar los estándares de atención a las enfermedades raras promoviendo el acceso a las terapias aprobadas.
Bajo los auspicios del IRDiRC, el Grupo de Trabajo publicó la “ Lista esencial de medicamentos para enfermedades raras ” en julio de 2021. La lista actual está compuesta por 204 medicamentos con designación de huérfanos y/o indicación de enfermedades raras por parte de las bases de datos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y/o la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA).
miembros del grupo de trabajo
| Gareth Baynam | Departamento de Salud de Australia Occidental, Australia |
| Marc Dooms | Farmacéutico de medicamentos huérfanos en los Hospitales Universitarios de Lovaina |
| William A. Gahl | Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, NIH, Estados Unidos |
| Virgine Hivert | EURORDIS- Rare Diseases Europe, Francia |
| Flaminia Macchia | Enfermedades Raras Internacional (RDI) |
| Ramaiah Muthyala | Organización India de Enfermedades Raras |
| Daniel O’Connor | Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios, Reino Unido |
| Manuel Posada | Instituto de Salud Carlos III, España |
| Ayda Ramazzina | Enfermedades Raras Internacional (RDI) |
| Mary Wang | Enfermedades Raras Internacional (RDI) |
| Samuel Wiafe | Iniciativa de Enfermedades Raras de Ghana |
| Scott Williams | Sanofi Genzyme, Estados Unidos |
| Durhane Wong-Rieger | Organización Canadiense de Enfermedades Raras |
| Rachel Yang | Alianza China de Enfermedades Raras |
| Galliano Zanello | IRDiRC |
| Alba Ancochea | Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) |
| Kelly du Plessis | Enfermedades raras Sudáfrica |
| Michelle Erwee | Takeda, Estados Unidos |
| Safiyya Gassman | Pfizer, Estados Unidos |
objetivos – Grupo de trabajo sobre acceso global del IRDiRC/RDI:
- Identificar las lagunas y los obstáculos sistémicos al acceso, especialmente en los países de ingresos bajos y medios
- Aprovechar y actualizar la Lista esencial de medicamentos para enfermedades raras
- Desarrollar la capacidad de los miembros de la RDI para abogar por la inclusión de medicamentos y herramientas de diagnóstico para enfermedades raras en la Lista de Medicamentos Esenciales de la OMS y en la Lista de Diagnósticos In Vitro Esenciales de la OMS
- Convocar diálogos entre múltiples partes interesadas sobre el acceso a los medicamentos en los países de ingresos bajos y medios
El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades R aras (IRDiRC) promueve la colaboración internacional y hace avanzar la investigación de las enfermedades raras en todo el mundo.
La RDI es miembro de la Asamblea del Consorcio del IRDiRC y 13 miembros de la RDI forman parte del Comité Constituyente de Defensa del Paciente del IRDiRC, compuesto por organizaciones paraguas de defensa del paciente.
Recursos clave
Para más información, póngase en contacto con Mary Wang