Accès global

Pour parvenir à la couverture sanitaire universelle et “ne laisser personne de côté”, les les Personnes Vivant avec une Maladie RareLes personnes atteintes d’une maladie rare) dans le monde entier et toutes les maladies rares doivent avoir un accès équitable aux médicaments et aux thérapies.

l’accès aux médicaments

Les traitements considérés comme “standard” pour de nombreuses maladies rares sont souvent inaccessibles aux Les personnes atteintes d’une maladie rare, en particulier dans les pays à revenu faible ou intermédiaire (PRFM).

Parmi les nombreux obstacles à l’accès, citons le manque de transparence des prix, l’inefficacité des processus réglementaires, ainsi que les obstacles qui se dressent le long de la voie d’accès des patients, notamment le manque de remboursement, les difficultés de diagnostic, la connaissance limitée des options de traitement et l’absence d’infrastructure pour gérer l’administration et surveiller l’utilisation.


Groupe de travail mondial IRDiRC/RDI

En 2021, RDI et le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) ont lancé le groupe de travail IRDiRC/RDI sur l’accès mondial afin d’améliorer l’accès aux traitements des maladies rares, en mettant l’accent sur les PFR-PRI.

Le nouveau groupe de travail sur l’accès mondial s’appuie sur les résultats de l’ancien groupe de travail IRDiRC sur l’accès, qui visait à améliorer les normes de soins pour les maladies rares en favorisant l’accès aux thérapies approuvées.

Sous les auspices de l’IRDiRC, le groupe de travail a publié la liste “ Liste essentielle de médicaments pour les maladies rares ” en juillet 2021. La liste actuelle comprend 204 médicaments ayant reçu une désignation orpheline et/ou une indication de maladie rare dans les bases de données de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et/ou de l’Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine.

membres du groupe de travail

Gareth BaynamMinistère de la santé de l’Australie occidentale, Australie
Marc DoomsPharmacien chargé des médicaments orphelins aux Hôpitaux universitaires de Louvain
William A. GahlInstitut national de recherche sur le génome humain, NIH, USA
Virgine HivertEURORDIS- Rare Diseases Europe, France
Flaminia MacchiaRare Diseases International (RDI)
Ramaiah MuthyalaOrganisation indienne pour les maladies rares
Daniel O’ConnorAgence de réglementation des médicaments et des produits de santé, Royaume-Uni
Manuel PosadaInstituto de Salud Carlos III, Espagne
Ayda RamazzinaRare Diseases International (RDI)
Mary WangRare Diseases International (RDI)
Samuel WiafeInitiative pour les maladies rares au Ghana
Scott WilliamsSanofi Genzyme, États-Unis
Durhane Wong-RiegerOrganisation canadienne pour les maladies rares
Rachel YangAlliance chinoise pour les maladies rares
Galliano ZanelloIRDiRC
Alba AncocheaAlianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) (en anglais)
Kelly du PlessisMaladies rares en Afrique du Sud
Michelle ErweeTakeda, États-Unis
Safiyya GassmanPfizer, États-Unis

objectifs – Groupe de travail IRDiRC/RDI sur l’accès mondial:

  • Identifier les lacunes et les obstacles systémiques à l’accès, en particulier dans les PRFM.
  • S’appuyer sur et mettre à jour la Liste essentielle des médicaments pour les maladies rares
  • Renforcer la capacité des membres de RDI à plaider pour l’inclusion de médicaments et d’outils de diagnostic pour les maladies rares dans la liste des médicaments essentiels et la liste des diagnostics in vitro essentiels de l’OMS.
  • Organiser des dialogues multipartites sur l’accès aux médicaments dans les PFR-PRI

Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) encourage la collaboration internationale et fait progresser la recherche sur les maladies rares dans le monde entier.

RDI est membre de l’ Assemblée du Consortium de l’IRDiRC et 13 membres de RDI font partie du Comité constitutif de défense des patients de l’IRDiRC, composé d’organisations faîtières de défense des patients.


Ressources clés

Pour plus d’informations, contactez Mary Wang