Pour parvenir à la couverture sanitaire universelle et “ne laisser personne de côté”, les les Personnes Vivant avec une Maladie RareLes personnes atteintes d’une maladie rare) dans le monde entier et toutes les maladies rares doivent avoir un accès équitable aux médicaments et aux thérapies.
l’accès aux médicaments
Les traitements considérés comme “standard” pour de nombreuses maladies rares sont souvent inaccessibles aux Les personnes atteintes d’une maladie rare, en particulier dans les pays à revenu faible ou intermédiaire (PRFM).
Parmi les nombreux obstacles à l’accès, citons le manque de transparence des prix, l’inefficacité des processus réglementaires, ainsi que les obstacles qui se dressent le long de la voie d’accès des patients, notamment le manque de remboursement, les difficultés de diagnostic, la connaissance limitée des options de traitement et l’absence d’infrastructure pour gérer l’administration et surveiller l’utilisation.
Groupe de travail mondial IRDiRC/RDI
En 2021, RDI et le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) ont lancé le groupe de travail IRDiRC/RDI sur l’accès mondial afin d’améliorer l’accès aux traitements des maladies rares, en mettant l’accent sur les PFR-PRI.
Le nouveau groupe de travail sur l’accès mondial s’appuie sur les résultats de l’ancien groupe de travail IRDiRC sur l’accès, qui visait à améliorer les normes de soins pour les maladies rares en favorisant l’accès aux thérapies approuvées.
Sous les auspices de l’IRDiRC, le groupe de travail a publié la liste “ Liste essentielle de médicaments pour les maladies rares ” en juillet 2021. La liste actuelle comprend 204 médicaments ayant reçu une désignation orpheline et/ou une indication de maladie rare dans les bases de données de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et/ou de l’Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine.
membres du groupe de travail
| Gareth Baynam | Ministère de la santé de l’Australie occidentale, Australie |
| Marc Dooms | Pharmacien chargé des médicaments orphelins aux Hôpitaux universitaires de Louvain |
| William A. Gahl | Institut national de recherche sur le génome humain, NIH, USA |
| Virgine Hivert | EURORDIS- Rare Diseases Europe, France |
| Flaminia Macchia | Rare Diseases International (RDI) |
| Ramaiah Muthyala | Organisation indienne pour les maladies rares |
| Daniel O’Connor | Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé, Royaume-Uni |
| Manuel Posada | Instituto de Salud Carlos III, Espagne |
| Ayda Ramazzina | Rare Diseases International (RDI) |
| Mary Wang | Rare Diseases International (RDI) |
| Samuel Wiafe | Initiative pour les maladies rares au Ghana |
| Scott Williams | Sanofi Genzyme, États-Unis |
| Durhane Wong-Rieger | Organisation canadienne pour les maladies rares |
| Rachel Yang | Alliance chinoise pour les maladies rares |
| Galliano Zanello | IRDiRC |
| Alba Ancochea | Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) (en anglais) |
| Kelly du Plessis | Maladies rares en Afrique du Sud |
| Michelle Erwee | Takeda, États-Unis |
| Safiyya Gassman | Pfizer, États-Unis |
objectifs – Groupe de travail IRDiRC/RDI sur l’accès mondial:
- Identifier les lacunes et les obstacles systémiques à l’accès, en particulier dans les PRFM.
- S’appuyer sur et mettre à jour la Liste essentielle des médicaments pour les maladies rares
- Renforcer la capacité des membres de RDI à plaider pour l’inclusion de médicaments et d’outils de diagnostic pour les maladies rares dans la liste des médicaments essentiels et la liste des diagnostics in vitro essentiels de l’OMS.
- Organiser des dialogues multipartites sur l’accès aux médicaments dans les PFR-PRI
Le Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) encourage la collaboration internationale et fait progresser la recherche sur les maladies rares dans le monde entier.
RDI est membre de l’ Assemblée du Consortium de l’IRDiRC et 13 membres de RDI font partie du Comité constitutif de défense des patients de l’IRDiRC, composé d’organisations faîtières de défense des patients.
Ressources clés
Pour plus d’informations, contactez Mary Wang